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北京中因科技有限公司是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預(yù)防和基因治療藥物研發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè),是國內(nèi)率先進(jìn)行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺、生育預(yù)防對接平臺以及基因治療藥物研發(fā)平臺，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)基因檢測、生育預(yù)防和基因治療的全程“一站式”服務(wù)，并且通過持之以恒的努力，致力于成為國際眼科基因治療藥物的領(lǐng)先企業(yè)。
　　? 公司創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)從事遺傳性眼病基因研究20余年，建立從靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動物實(shí)驗(yàn)、干細(xì)胞驗(yàn)證和AAV病毒生產(chǎn)完整的基因治療藥物開發(fā)體系。公司同時(shí)具有基因替代治療和基因編輯治療兩個(gè)平臺，基于中國遺傳性視網(wǎng)膜變性的常見致病基因和突變熱點(diǎn)，結(jié)合基因的發(fā)病機(jī)制，分別開發(fā)基因替代治療或基因編輯治療藥物，目前正在開展的基因替代治療項(xiàng)目2項(xiàng)，基因編輯治療項(xiàng)目4項(xiàng)，其中兩項(xiàng)動物實(shí)驗(yàn)已經(jīng)完成，準(zhǔn)備開展小樣本臨床試驗(yàn)。
　　中因科技遺傳性眼病基因診斷平臺擁有第三方醫(yī)學(xué)臨檢所資質(zhì)，可為遺傳性眼病患者提供快速、準(zhǔn)確、可靠和專業(yè)的臨床基因診斷服務(wù)。迄今已經(jīng)為5000余例患者提供基因檢測，建立中國遺傳性眼病數(shù)據(jù)庫，總結(jié)患者中的基因突變頻譜和突變熱點(diǎn)，為基因治療藥物靶點(diǎn)篩選奠定基礎(chǔ)，并為基因藥物治療時(shí)機(jī)選擇、預(yù)后預(yù)測和療效評價(jià)提供借鑒。